Unità Clinica

Immunoematologia pediatrica

Patologie trattate

L’Unità Operativa di Immunoematologia Pediatrica si occupa della diagnosi e terapia dei bambini affetti principalmente da:

  • malattie genetiche
  • immunodeficienze primitive
  • patologie autoimmuni
  • patologie metaboliche neuro-pediatriche
  • piastrinopenie
  • anemie (talassemia, anemie falciformi)
  • neutropenie
  • aplasie midollari.

Ad attestare l’esperienza dell’Unità nella cura di queste patologie, sono i seguenti accreditamenti:

  • Centro di riferimento della Regione Lombardia per la diagnosi delle Immunodeficienze Primitive e di altre patologie ematologiche pediatriche;
  • parte dello Stem Cells Program (Direttore Prof. Fabio Ciceri), accreditato dalla Regione Lombardia come centro trapianto adulto pediatrico e accreditato JACIE (The Joint Accreditation Committee ISCT-Europe & EBMT);
  • Certificazione AIFA come centro di sperimentazione clinica pediatrica di Fase I ed è membro chiave della Rete europea di riferimento per le malattie rare (ERN) Rare Immunodeficiency, Autoinflammatory and Auto-Immune diseases (RITA).

Approcci terapeutici

L’Unità si avvale di laboratori all’avanguardia dotati di tecniche avanzate per eseguire indagini genetiche, citofluorimetria a flusso e test funzionali.

Gli approcci terapeutici utilizzati per la cura di queste malattie includono:

  • terapie farmacologiche, sostitutive e di supporto standard;
  • trapianto di cellule staminali ematopoietiche (da donatore familiare compatibile o aploidentico e da registro (MUD);
  • terapia genica con farmaci approvati (ADA-SCID).

La prima terapia genica salvavita al mondo

A testimoniare l’eccellenza medica e scientifica dell’Unità di Immunoematologia Pediatrica del San Raffaele, c’è il suo ruolo chiave nello sviluppo e nell’approvazione del farmaco Strimvelis, il primo farmaco salvavita di terapia genica a base di cellule staminali in Europa, frutto dell’alleanza strategica tra IRCCS Ospedale San Raffaele, Fondazione Telethon e GSK.

110

Bambini trattati con terapia genica con cellule staminali ematopoietiche

10

Unità di personale medico dedicato

600

Visite all'anno

Ricerca e formazione universitaria

La ricerca in Immunoematologia pediatrica

L’Unità è sede di sperimentazioni cliniche di terapia genica, in collaborazione con l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), per la cura di:

  • beta-talassemia
  • Sindrome di Wiskott-Aldrich
  • leucodistrofia metacromatica
  • mucopolisaccaridosi di tipo I, in collaborazione con SR-Tiget.

In collaborazione con i laboratori OSR, sono inoltre attive numerose ricerche legate alla diagnosi genetica per oltre 300 geni e allo studio della patogenesi delle immunodeficienze congenite e delle malattie genetiche con immunodisregolazione.

Infine, sono in corso progetti di ricerca preclinica per malattia granulomatosa cronica, SCID-X1, deficit di ADA2, difetto di CD40 ligando, difetto di RAG, osteopetrosi, emofilia, leucodistrofia globoide.

L’attività formativa

L’Unità è sede di insegnamento teorico e pratico dell’Università Vita-Salute San Raffaele per

  • il corso di laurea in Medicina e Chirurgia,
  • i corsi di laurea in Scienze Infermieristiche e in Odontoiatria e Protesi Dentaria
  • l’International MD Program.

Inoltre, è sede della scuola di specializzazione in Pediatria e di stage di perfezionamento in Immunoematologia Pediatrica per medici specialisti sia italiani sia stranieri.

Staff

Alessandro Aiuti  – Direttore U.O. Immunoematologia Pediatrica, Professore Ordinario di  Pediatria all’Università Vita–Salute San Raffaele e Direttore Scuola di Specializzazione in Pediatria

Maria Ester Bernardo – Pediatra, RUF Trapianto di midollo osseo pediatrico, Transplant coordinator trapianto allogenico, Professore a contratto dell’Università Vita–Salute San Raffaele

Maria Pia Cicalese  – Pediatra, referente qualità, RUF DH/Ambulatorio immunoematologia pediatrica, Transplant coordinator trapianto autologo, Professore a contratto dell’Università Vita–Salute San Raffaele

Federica Barzaghi – Pediatra
Francesca Ferrua – Pediatra
Maddalena Migliavacca – Pediatra
Francesca Tucci – Pediatra
Valeria Calbi – Ematologa 
Vera Gallo - Pediatra
Matteo Doglio - Pediatra
Francesca Fumagalli – Neurologa
Antonella Biella – Coordinatore infermieristico 
Simone Santomo – Coordinatore infermieristico 
Gigliola Antonioli – Infermiere di ricerca 
Silvia Darin – Infermiere di ricerca
Federico Fraschetta - Infermiere di ricerca
Mara Sangalli – Infermiere di ricerca
Laura Castagnaro – Quality manager
Marina Sarzana – Fisioterapista 
Francesca Ciotti – Psicologa 
Maddalena Fraschini – Psicologa
Margherita Levi – Coordinatore Progetto “Come a Casa”
Samih El Hossary – Mediatore linguistico

Informazioni

Segreteria unità

Giuliana Tomaselli
Tel. 02.2643.4387
Fax 02.2643.6545
E-mail: emaped@hsr.it

Segreteria primario

Luisella Meroni
Tel. 02.2643.4472
Fax 02.2643.6545

Dove siamo

Immunoematologia Pediatrica
Settore D – 2° e 3° piano
Ospedale San Raffaele
Via Olgettina, 60 – 20132 Milano (Italia)