L’Unità Operativa di Immunoematologia Pediatrica si occupa della diagnosi e terapia dei bambini affetti principalmente da:

• malattie genetiche
• immunodeficienze primitive
• patologie autoimmuni
• patologie metaboliche neuro-pediatriche
• piastrinopenie
• anemie (talassemia, anemie falciformi)
• neutropenie
• aplasie midollari.

Ad attestare l’esperienza dell’Unità nella cura di queste patologie, sono i seguenti accreditamenti:

• Centro di riferimento della Regione Lombardia per la diagnosi delle Immunodeficienze Primitive e di altre patologie ematologiche pediatriche;
• parte dello Stem Cells Program (Direttore Prof. Fabio Ciceri), accreditato dalla Regione Lombardia come centro trapianto adulto pediatrico e accreditato JACIE (The Joint Accreditation Committee ISCT-Europe & EBMT);
• Certificazione AIFA come centro di sperimentazione clinica pediatrica di Fase I ed è membro chiave della Rete europea di riferimento per le malattie rare (ERN) Rare Immunodeficiency, Autoinflammatory and Auto-Immune diseases (RITA).

L’Unità si avvale di laboratori all’avanguardia dotati di tecniche avanzate per eseguire indagini genetiche, citofluorimetria a flusso e test funzionali.

Gli approcci terapeutici utilizzati per la cura di queste malattie includono:

• terapie farmacologiche, sostitutive e di supporto standard;
• trapianto di cellule staminali ematopoietiche (da donatore familiare compatibile o aploidentico e da registro (MUD);
• terapia genica con farmaci approvati (ADA-SCID).

A testimoniare l’eccellenza medica e scientifica dell’Unità di Immunoematologia Pediatrica del San Raffaele, c’è il suo ruolo chiave nello sviluppo e nell’approvazione della terapia genica per l'ADA -SCID a base di cellule staminali in Europa, frutto dell’alleanza strategica tra IRCCS Ospedale San Raffaele, Fondazione Telethon e GSK.