Unità Clinica

Immunoematologia pediatrica

Patologie trattate

L’Unità Operativa di Immunoematologia Pediatrica si occupa della diagnosi e terapia dei bambini affetti principalmente da:

  • malattie genetiche
  • immunodeficienze primitive
  • patologie autoimmuni
  • patologie metaboliche neuro-pediatriche
  • piastrinopenie
  • anemie (talassemia, anemie falciformi)
  • neutropenie
  • aplasie midollari.

Ad attestare l’esperienza dell’Unità nella cura di queste patologie, sono i seguenti accreditamenti:

  • Centro di riferimento della Regione Lombardia per la diagnosi delle Immunodeficienze Primitive e di altre patologie ematologiche pediatriche;
  • parte dello Stem Cells Program (Direttore Prof. Fabio Ciceri), accreditato dalla Regione Lombardia come centro trapianto adulto pediatrico e accreditato JACIE (The Joint Accreditation Committee ISCT-Europe & EBMT);
  • Certificazione AIFA come centro di sperimentazione clinica pediatrica di Fase I ed è membro chiave della Rete europea di riferimento per le malattie rare (ERNRare Immunodeficiency, Autoinflammatory and Auto-Immune diseases (RITA).

Approcci terapeutici

L’Unità si avvale di laboratori all’avanguardia dotati di tecniche avanzate per eseguire indagini genetiche, citofluorimetria a flusso e test funzionali.

Gli approcci terapeutici utilizzati per la cura di queste malattie includono:

  • terapie farmacologiche, sostitutive e di supporto standard;
  • trapianto di cellule staminali ematopoietiche (da donatore familiare compatibile o aploidentico e da registro (MUD);
  • terapia genica con farmaci approvati (ADA-SCID).

La prima terapia genica salvavita al mondo

A testimoniare l’eccellenza medica e scientifica dell’Unità di Immunoematologia Pediatrica del San Raffaele, c’è il suo ruolo chiave nello sviluppo e nell’approvazione del farmaco Strimvelis, il primo farmaco salvavita di terapia genica a base di cellule staminali in Europa, frutto dell’alleanza strategica tra IRCCS Ospedale San Raffaele, Fondazione Telethon e GSK.

110

Bambini trattati con terapia genica con cellule staminali ematopoietiche

10

Unità di personale medico dedicato

600

Visite all'anno

Ricerca e formazione universitaria

La ricerca in Immunoematologia pediatrica

L’Unità è sede di sperimentazioni cliniche di terapia genica, in collaborazione con l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), per la cura di:

  • beta-talassemia
  • Sindrome di Wiskott-Aldrich
  • leucodistrofia metacromatica
  • mucopolisaccaridosi di tipo I, in collaborazione con SR-Tiget.

In collaborazione con i laboratori OSR, sono inoltre attive numerose ricerche legate alla diagnosi genetica per oltre 300 geni e allo studio della patogenesi delle immunodeficienze congenite e delle malattie genetiche con immunodisregolazione.

Infine, sono in corso progetti di ricerca preclinica per malattia granulomatosa cronica, SCID-X1, deficit di ADA2, difetto di CD40 ligando, difetto di RAG, osteopetrosi, emofilia, leucodistrofia globoide.

L’attività formativa

L’Unità è sede di insegnamento teorico e pratico dell’Università Vita-Salute San Raffaele per

  • il corso di laurea in Medicina e Chirurgia,
  • i corsi di laurea in Scienze Infermieristiche e in Odontoiatria e Protesi Dentaria
  • l’International MD Program.

Inoltre, è sede della scuola di specializzazione in Pediatria e di stage di perfezionamento in Immunoematologia Pediatrica per medici specialisti sia italiani sia stranieri.

Staff

Alessandro Aiuti  – Direttore U.O. Immunoematologia Pediatrica, Professore Ordinario di Pediatria all’Università Vita–Salute San Raffaele e Direttore Scuola di Specializzazione in Pediatria
Maria Ester Bernardo – Pediatra, RUF Trapianto di midollo osseo pediatrico, Transplant coordinator trapianto allogenico, Professore associato di Pediatria Università Vita–Salute San Raffaele
Maria Pia Cicalese  – Pediatra, referente qualità, RUF DH/Ambulatorio immunoematologia pediatrica, Transplant coordinator trapianto autologo, Professore a contratto dell’Università Vita–Salute San Raffaele
Federica Barzaghi-Pediatra, dirigente medico
Francesca Ferrua-Pediatra, dirigente medico
Vera Gallo-Pediatra, dirigente medico
Maddalena Migliavacca-Pediatra, dirigente medico
Francesca Tucci-Pediatra, dirigente medico
Daniele Canarutto-Pediatra, consulente
Giulia Consiglieri-Pediatra, consulente
Matteo Doglio-Pediatra, consulente
Valeria Calbi-Ematologa, dirigente medico
Francesca Fumagalli-Neurologa, dirigente medico
Psicologhe
Francesca Ciotti
Maddalena Fraschini
Coordinatori Infermieristici
Anna Carmagnola
Simone Santomo
Infermieri di ricerca
Gigliola Antonioli
Miriam Casiraghi
Silvia Darin
Federico Fraschetta
Mara Sangalli
Fisioterapisti
Marina Sarzana
Stefano Scarparo
Quality manager
Laura Castagnaro
Emanuela Ferrigno
Care Coordinator  Progetto “Come a Casa”
Margherita Levi
Mediatore linguistico
Samih El Hossary  

Informazioni

Segreteria unità

Giuliana Tomaselli
Tel. 02.2643.4387
Fax 02.2643.6545
E-mail: emaped@hsr.it

Segreteria primario

Luisella Meroni
Tel. 02.2643.4472
Fax 02.2643.6545

Dove siamo

Immunoematologia Pediatrica
Settore D – 2° e 3° piano
Ospedale San Raffaele
Via Olgettina, 60 – 20132 Milano (Italia)