Unità Clinica

Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo

Ricerca e attività clinica per la cura delle malattie ematologiche ed emato-oncologiche

L’Unità Operativa di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo (UOE-TMO) dell’IRCCS Ospedale San Raffaele (OSR) si occupa della diagnosi e cura delle principali malattie ematologiche ed emato-oncologiche. Unitamente con l’Unità Operativa di Immunoematologia Pediatrica e il servizio di Immunoematologia e Medicina Trasfusionale (SIMT), è parte dello Stem Cell Program Ospedaliero, diretto dal Prof. Fabio Ciceri, accreditato come Centro Trapianto congiunto misto Adulto e Pediatrico. L’UOE-TMO collabora inoltre con il Programma Strategico per la Leucemia Linfatica Cronica, diretto dal Prof. Paolo Ghia.

L’UEO-TMO sviluppa e conduce protocolli di ricerca clinica spontanei e sponsorizzati di fase I-II-III e partecipa a protocolli multicentrici nell’ambito dei gruppi cooperativi nazionali e internazionali. L’Unità è supportata da un servizio di data management interno che comprende le funzioni di Study Coordinator, data-manager, di infermiere di ricerca e di monitoraggio. 

Le malattie diagnosticate e curate

L’Unità Operativa di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo si occupa della diagnosi e cura di:

  • malattie emato-oncologiche (leucemie acute, neoplasie mieloproliferative croniche, mielodisplasie, mieloma multiplo, linfomi);
  • aplasie midollari (ad es. anemia aplastica):
  • anemie e piastrinopenie;
  • sindromi talassemiche e anemia falciforme;
  • alcune malattie autoimmuni;
  • alcuni tumori solidi.

Gli approcci terapeutici utilizzati per la cura di queste malattie includono:

  • terapie farmacologiche, terapie con anticorpi monoclonali e bispecifici;
  • trapianto di cellule staminali ematopoietiche (autologo, da donatore familiare compatibile o aploidentico, da donatore volontario non familiare);
  • terapie geniche;
  • terapie avanzate con CAR-T;
  • protocolli clinici, anche di fase I.

I ricoveri e le visite ambulatoriali avvengono prevalentemente in regime di convenzione SSN nell’Unità di degenza dell’UO, in Day Hospital e negli ambulatori; i pazienti possono accedere a visite ambulatoriali nominali con un medico ematologo di loro scelta in regime di solvenza. I pazienti possono richiedere il ricovero in solvenza, che avviene in reparto dedicato ed è da concordare con lo specialista. 

La diagnosi completa di tutte le patologie ematologiche avviene con il supporto dei laboratori specializzati presenti nel nostro Ospedale: citomorfologia, citometria a flusso e biologia molecolare (laboratori presso il SIMT), citogenetica (laboratorio Centrale), istologia (Servizio di Anatomia Patologica). 

L’attività clinica, diagnostica e terapeutica, si svolge in reparto di degenza (UTMO), in Day Hospital e negli ambulatori, in base alle caratteristiche del paziente e della patologia:

  • Programma Trapianti e Terapie Cellulari: il trapianto di cellule staminali è oggi una delle più consolidate opzioni terapeutiche per malattie ematologiche ad alto rischio. Il trapianto si svolge in 4 fasi: una prima fase ambulatoriale di valutazione della candidabilità a trapianto e ricerca del miglior donatore, una seconda fase di ricovero in Unità Trapianto caratterizzata da trattamento chemio/radioterapico preparatorio seguito dall’infusione delle cellule staminali, una terza fase ambulatoriale di monitoraggio delle complicanze precoci, quindi una quarta fase ambulatoriale di follow-up finalizzato alla prevenzione e gestione delle complicanze a lungo termine. Questo processo segue standard internazionali condivisi per ciascuna delle fasi identificate, e si avvale della possibilità di accesso a programmi sperimentali innovativi. Similmente anche il programma di terapia cellulare (CAR-T) si articola nelle stesse quattro fasi e segue lo stesso principio di standardizzazione, avvalendosi della possibilità di accedere a protocolli sperimentali internazionali. Infine, il programma trapianti e terapie cellulari si fregia della preziosa collaborazione con i laboratori di ricerca del nostro Istituto, dando forma a progetti di medicina traslazionale;
  • Leucemie Acute e Mielodisplasie: il trattamento di queste patologie avviene sia in reparto che in ambulatorio o day hospital; vengono seguite le linee guida internazionali e sono utilizzate le terapie più moderne disponibili (ad es. diversi inibitori della molecola FLT3, l’anticorpo monoclonale Gemtuzumab-Ozogamicin, il venetoclax, in monoterapia o in combinazione con la chemioterapia). In casi selezionati vengono proposti protocolli con nuovi farmaci (ad es. anticorpi monoclonali o bispecifici, inibitori specifici), se potenzialmente vantaggiosi per il paziente. La nostra Unità ha esperienza in particolare nel trattamento dei pazienti anziani, anche con programmi terapeutici intensivi e sperimentali che possono comprendere sia l’utilizzo di nuovi farmaci sia il trapianto;
  • Neoplasie Mieloproliferative: le Neoplasie Mieloproliferative (MPN) comprendono la Leucemia Mieloide Cronica (CML) e le Neoplasie Mieloproliferative Philadelphia negative (MPN Ph negative) quali Policitemia Rubra Vera (PV), Trombocitemia Essenziale (TE) e Mielofibrosi (MF primaria/secondaria post PV, post TE). Il trattamento di queste patologie avviene prevalentemente in un ambulatorio dedicato, solo in casi particolari in day hospital e/o in reparto di degenza. Vengono seguite le linee guida internazionali e sono utilizzati i farmaci standard ufficialmente riconosciuti, ad es. inibitori della Tirosino Kinasi (TKI) per la CML, oncocarbide, interferone (IFN), inibitori di JAK2 nelle MPN Ph negative. Viene eseguito l’adeguato monitoraggio della risposta molecolare secondo lo standard riconosciuto e ai pazienti con diagnosi di CML che soddisfano i criteri richiesti dalle linee guida viene proposta l’interruzione della terapia. In casi selezionati vengono proposti protocolli con nuovi farmaci, se potenzialmente vantaggiosi per il paziente. In caso di non risposta alla terapia standard e/o evoluzione clonale di malattia, vengono considerati programmi terapeutici intensivi che possono comprendere anche il trapianto di midollo osseo;
  • Mieloma Multiplo: Il trattamento del mieloma multiplo prevede l’impiego in associazione di farmaci biologici (quali gli anticorpi monoclonali, inibitori di proteasoma, Immunomodulati) con schemi standard autorizzati in prima o successive linee di terapia. Nei pazienti più giovani al trattamento farmacologico viene fatto seguire il trapianto autologo di cellule staminali (singolo o doppio). Il trattamento avviene negli ambulatori o in Day Hospital, mentre il trapianto viene sempre effettuato in regime di ricovero. Sono disponibili terapie sperimentali nelle diverse linee di trattamento che prevedono l’impiego di nuovi farmaci fino alla fase 1 di sperimentazione. In ambulatorio sono seguite anche le condizioni pretumorali o che non richiedono terapia (gammopatia monoclonale-MGUS e Mieloma Smoldering) e anche in questi contesti può essere proposta la partecipazione a studi biologici realizzati in collaborazione con i laboratori di ricerca del nostro Istituto;
  • Neoplasie Linfoidi: i tumori linfoidi costituiscono circa un centinaio di neoplasie ematologiche. Alcuni, come il linfoma diffuso a grandi cellule B o il linfoma follicolare costituiscono le forme più frequenti, mentre la maggior parte sono tumori relativamente rari. Questi tumori mostrano una grande eterogeneità in ambito diagnostico, eziopatogenetico e prognostico, quindi, è da aspettarsi un ampio ventaglio di opzioni terapeutiche. Va sottolineato che la chemioterapia, le terapie trapiantologiche - autologhe e allogeniche - e la radioterapia rimangono trattamenti fondamentali in questi tumori, ma l'immunoterapia, le terapie biologiche e le terapie cellulari hanno guadagnato progressivamente spazio nell'ultimo decennio. Oggi, il trattamento con cellule CAR-T, anticorpi bispecifici e immunoconiugati rappresentano forme di terapie estremamente innovative ed efficaci. Alcune di queste opzioni sono ancora sperimentali e la disponibilità di poter contare con diversi studi clinici rappresenta un'opzione in più per i nostri pazienti; 
  • Sindromi talassemiche e anemia falciforme: ai pazienti con sindromi talassemiche e anemia falciforme vengono offerte le terapie croniche come trasfusione di emazie, exanguino-trasfusione e ferrochelazione; quando indicato sono disponibili i nuovi farmaci come luspatercept per l’eritropoiesi inefficace nelle talassemie trasfusione dipendenti e il crizanlizumab   per la prevenzione delle crisi-occlusive nella anemia falciforme. Il nostro centro è inoltre centro di riferimento per le terapie cellulari avanzate, come il trapianto di midollo osseo e la terapia genica;
  • Malattie Autoimmuni: il trattamento di malattie autoimmuni in forme severe mediante trapianto di cellule staminali ematopoietiche (CSE) e terapie cellulari avviene generalmente in reparto con successivo follow-up in ambulatorio/day hospital, seguendo le linee guida internazionali e in team multidisciplinare assieme anche agli specialisti di patologia. La nostra Unità ha una ampia esperienza in programmi terapeutici innovativi e sperimentali;
  • Tumori Solidi: i pazienti con tumori solidi che necessitano terapie ad alte dosi con supporto di cellule staminali o sottoposti a terapie innovative all’interno di protocolli clinici di ricerca vengono trattati presso l’ematologia sia in reparto che nell’area outpatient seguendo un approccio multidisciplinare insieme agli specialisti di malattia. La nostra Unità ha esperienza nella gestione di terapie avanzate, tecnicamente chiamate ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product), come terapia genica o terapia cellulare che possono essere offerti all’interno di protocolli sperimentali per alcune forme di tumori solidi.

L’Unità Operativa collabora con il SIMT per il prelievo di cellule staminali emopoietiche da donatore sano volontario per il Registro Italiano Donatori di Midollo Osseo (IBMDR) e per il trattamento di alcune patologie: ad es. trattamento mediante plasmaferesi della Porpora Trombotica Trombocitopenica, trattamento mediante fotoferesi extracorporea della GVHD (complicanza post trapianto).

L’Unità ha ottenuto i seguenti riconoscimenti ed accreditamenti, rinnovati periodicamente:

  • accreditamento GITMO (Gruppo Italiano per il Trapianto di Midollo Osseo);
  • accreditamento Regione Lombardia Centro Trapianto congiunto misto Adulto e Pediatrico;
  • accreditamento JACIE (The Joint Accreditation Committee ISCT-Europe & EBMT);
  • certificazione da parte del Centro Nazionale Trapianti del programma trapianto Stem Cell Program OSR
  • struttura di Fase I autocertificata secondo Determina AIFA 809/2015.

Come è organizzata l’Unità

L’Unità Operativa dispone di 38 posti letto per la degenza ospedaliera, di cui 16 dedicati al trapianto di midollo osseo allogenico e 22 all’ematologia. Ha un’attività di Day Hospital/MAC dedicata e ambulatori specialistici. 

In reparto di degenza vengono eseguite le terapie più impegnative, come il trapianto o i cicli di chemioterapia aplastizzante (ossia che azzerano il livello dei globuli bianchi per un periodo prolungato), in quanto richiedono quotidianamente il controllo clinico e strumentale del paziente e la somministrazione di una terapia di supporto. In Day Hospital/MAC vengono somministrate le chemioterapie non aplastizzanti, le trasfusioni ed altre terapie di supporto, quali ad esempio gli antibiotici e gli elettroliti; in tale sede è possibile, inoltre, eseguire esami ematochimici e radiologici e visite specialistiche urgenti, qualora necessario. Le visite ambulatoriali vengono riservate per i pazienti che devono essere sottoposti ad un controllo clinico ed eventualmente degli esami ematochimici, eseguiti precedentemente.

Ricerca e didattica

L’Unità di Ematologia e Trapianto di Midollo osseo svolge attività di ricerca clinica in collaborazione con il Dipartimento di Biotecnologia (DIBIT) dell'Istituto Scientifico Universitario San Raffaele e con altri centri e gruppi cooperativi, italiani ed europei, tra i quali: 

  • Gruppo Italiano Trapianto Midollo Osseo (GITMO)  
  • Fondazione Italiana Linfomi (FIL)
  • Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell'Adulto (GIMEMA)
  • European group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT)
  • European Hematology Association (EHA) 
  • European Society for Medical oncology (ESMO)
  • European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) 
  • Associazione Italiana di Ematologia ed Oncologia Pediatrica (AIEOP)
  • Rete Ematologica Lombarda (REL)
  • American Society of Bone Marrow Transplantation (ASBMT)
  • International Extranodal Lymphoma Study group (IELSG)

L’Unità è sede di insegnamento teorico e pratico dell’Università Vita-Salute San Raffaele per:

  • Corso di laurea in Medicina e Chirurgia;
  • Corsi di laurea in Infermieristica e in Igiene Dentale;
  • International MD Program;
  • Scuola di specializzazione in Ematologia;
  • Master post Universitari di I e II livello.
490

Ricoveri all’anno

150

Trapianti allogenici e autologhi all'anno

20

CAR-T all'anno

Supporto psicologico per i pazienti

Il progetto “Musica da Camera”

Parallelamente alla quotidiana attività clinica, nella nostra UO è attivo un supporto psicologico, in collaborazione con il Servizio di Psicologia Clinica della Salute OSR, che prevede tra l’altro il progetto “Musica da Camera”. Questo progetto ha l’obiettivo di migliorare la qualità di vita del paziente attraverso l’utilizzo della musica come strumento di cura. Grazie all’ascolto di brani e alla produzione di immagini da questi evocate, il paziente è accompagnato in un percorso che favorisce il rilassamento corporeo e la condivisione dell’esperienza dell’ospedalizzazione.

Il progetto “Salute allo specchio”

Un altro supporto particolarmente apprezzato dalle pazienti onco-ematologiche è rappresentato dal progetto “salute allo specchio”, che nasce con l’obiettivo di conciliare eccellenza medica e qualità della cura al fine di favorire il pieno recupero del benessere fisico e psicologico della persona. Nello specifico, il progetto si rivolge a tutte le donne affette da patologie oncologiche in cura presso l’Ospedale San Raffaele allo scopo di offrire un supporto concreto nell’affrontare e gestire gli effetti collaterali delle terapie e migliorare la qualità di vita

Staff

  • Piera Angelillo – Ematologo, Coordinatore programma CAR-T 
  • Teresa Calimeri – Oncologo, Coordinatore Disease Unit-Linfomi 
  • Matteo Carrabba – Ematologo, Coordinatore Medico Studi Clinici
  • Daniela Clerici – Ematologo
  • Federico Erbella – Ematologo
  • Valeria Ferla – Ematologo, Coordinatore programma CAR-T
  • Elena Flospergher – Ematologo
  • Francesca Lunghi – Ematologo, Coordinatore Disease Unit-Neoplasie Mieloproliferative Croniche
  • Maria Teresa Lupo Stanghellini – Ematologo, Coordinatore Disease Unit-Trapianto Allogenico e Terapie Cellulari
  • Magda Marcatti – Ematologo, Coordinatore Disease Unit-Mieloma multiplo
  • Fabrizio Marino – Ematologo
  • Sara Mastaglio – Ematologo
  • Tommaso Perini – Ematologo
  • Annalisa Ruggeri – Ematologo
  • Carolina Steidl – Ematologo
  • Luca Vago – Ematologo, Ricercatore, Capo Unità di Laboratorio
  • Elisabetta Xue – Ematologo, coordinatore programma CAR-T
  • Anna Carmagnola – Coordinatrice Infermieristica

Lo staff infermieristico è composto da 50 infermieri, coadiuvati da 14 Operatori Socio Sanitari (OSS)

Trial office

  • Stefania Trinca – Clinical Trial Office Coordinator 
  • Alessia Indino – Referente Qualità
  • Francesca Triani – Regulatory Affaire Officer
  • Gaia Della Vida - Regulatory Affaire Officer
  • Valeria Addona - Data Manager Unità Linfomi
  • Simona Beretta - Data Manager Unità Linfomi
  • Antonella Danese - Data Manager Ematologia e TMO
  • Elena Farina – Data Manager Ematologia e TMO
  • Sonia Iovine Data Manager Ematologia e TMO
  • Emanuela Morelli Data Manager Ematologia e TMO
  • Francesca Porzio - Data Manager Ematologia e TMO
  • Chiara Secco – Data Manager Ematologia e TMO e referente database
  • Massimiliano Vicini – Infermiere di Ricerca Ematologia e TMO
  • D’Elia Giuseppina – Infermiera di Ricerca Unità linfomi

Informazioni

Segreteria Unità Operativa Ematologia e Trapianto di Midollo

Lunedì-Venerdì | 8:00-15:30

Tel: 02.2643.3903

 

Segreteria Day Hospital di Ematologia

Lunedì-Venerdì | 8:00-15:30

Tel: 02.2643.3842

Dove siamo

Degenza: Settore D, 2 piano. 

Day Hospital/MAC: Settore Q1, 2 piano.

Ambulatori: Settore R, piano -1.