Nell’ultimo periodo il tumore del pancreas è tornato al centro dell'attenzione internazionale grazie alla pubblicazione, lo scorso maggio sul New England Journal of Medicine, dei risultati dello studio RASolute 302, presentati al Congresso dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2026. 

Lo studio ha valutato daraxonrasib, una nuova terapia orale che agisce contro la proteina RAS, alterata nell’adenocarcinoma duttale del pancreas metastatico, dimostrando un miglioramento della sopravvivenza e del controllo di questa forma della malattia rispetto alla chemioterapia nei pazienti già sottoposti a una precedente linea di trattamento.

La notizia ha suscitato comprensibilmente molte aspettative tra pazienti e familiari. Ma cosa significano davvero questi risultati? Si tratta di una cura già disponibile in Europa? È opportuno cercare di accedere al farmaco all'estero?

Per aiutare a interpretare correttamente questi dati, il professor Michele Reni, primario dell'Unità di Oncologia e Day Hospital Oncologico dell'IRCCS Ospedale San Raffaele, direttore del Programma Strategico Pancreas Center dell'IRCCS Ospedale San Raffaele e professore associato di Oncologia all'Università Vita-Salute San Raffaele, insieme alla dottoressa Giulia Orsi, oncologa dell'IRCCS Ospedale San Raffaele, hanno firmato un commento scientifico pubblicato su Med, gruppo Cell Press, analizzandone punti di forza e aspetti che richiedono ulteriori approfondimenti.

 

RASolute 302: uno studio promettente, ma ancora non conclusivo

“Lo studio rappresenta una delle notizie più importanti degli ultimi anni nel tumore del pancreas, perché dimostra per la prima volta che RAS può diventare un bersaglio terapeutico efficace – spiega il professor Michele Reni –. Daraxonrasib colpisce infatti una via biologica fondamentale della malattia e apre una strada nuova molto promettente.

È però importante sottolineare che il farmaco è in grado di ritardare la progressione del tumore, non di impedirla, e non deve quindi essere interpretato come una cura definitiva. È chiaro che un risultato di questo tipo segna l’inizio di un possibile cambiamento di paradigma, ma dovrà essere confermato da dati più maturi e da nuovi studi”.

Come sottolineano gli autori del commento scientifico, i risultati devono essere letti nel giusto contesto ed è bene valutare con cautela la reale entità del beneficio osservato, evidenziando alcuni limiti dello studio.

“Si tratta di dati molto incoraggianti, ma ottenuti in una popolazione di pazienti ben definita e con un follow-up ancora relativamente breve. Nel gruppo di controllo i trattamenti erano subottimali in quanto non basati su evidenze scientifiche in due terzi dei pazienti e il 15% dei pazienti non ha ricevuto alcuna terapia - osserva la dottoressa Giulia Orsi -. Saranno necessari ulteriori dati per comprendere: 

• quale sarà il ruolo di questa terapia nella pratica clinica; 
• quali pazienti potranno beneficiarne maggiormente; 
• come integrarla con le cure già disponibili”.

Lo studio, infatti, ha coinvolto prevalentemente pazienti con specifiche mutazioni del gene RAS, in particolare le mutazioni G12, e il confronto è stato effettuato con diversi schemi chemioterapici. 

Il farmaco Daraxonrasib è già disponibile?

È una delle domande più frequenti tra i pazienti. “No. Daraxonrasib è ancora un farmaco non disponibile ad oggi per il trattamento dei pazienti nell’Unione europea. 

Come avviene per ogni nuovo farmaco, sarà necessario completare il percorso di valutazione da parte delle autorità regolatorie e disporre di dati sempre più solidi sul rapporto tra benefici e rischi prima che possa entrare nella pratica clinica”, chiarisce il professor Reni.

Conviene andare negli Stati Uniti per sottoporsi al trattamento?

La pubblicazione dello studio ha generato anche domande sulla possibilità di ricevere il trattamento all'estero.

“Comprendiamo perfettamente la speranza che risultati come questi possono suscitare. Tuttavia, sulla base delle conoscenze attuali, l’entità del beneficio osservato, comunque limitato nel tempo, non giustifica affrontare disagi e spese considerevoli che certamente comprometterebbero la qualità della vita senza offrire una guarigione definitiva. Ogni decisione terapeutica deve essere presa insieme all'oncologo di riferimento, valutando la situazione clinica del singolo paziente e tutte le opzioni disponibili”, sottolinea il professor Reni.

 

Le cure oggi disponibili e l’importanza di rivolgersi a centri specializzati per il tumore al pancreas

Sebbene la ricerca continui a progredire rapidamente, oggi esistono già terapie efficaci che consentono di migliorare la sopravvivenza e la qualità di vita di molti pazienti.

“L'innovazione non consiste soltanto nello sviluppare nuovi farmaci, ma anche nel capire quale trattamento sia più adatto per ogni persona. Per questo motivo è fondamentale che ogni paziente venga valutato all'interno di un centro altamente specializzato, dove un'équipe multidisciplinare possa costruire un percorso terapeutico personalizzato e offrire, quando appropriato, l'accesso agli studi clinici”, afferma il professor Reni.

All'interno del Comprehensive Cancer Center dell'IRCCS Ospedale San Raffaele, il Pancreas Center riunisce oncologi, chirurghi, gastroenterologi, radiologi, radioterapisti, anatomo-patologi, nutrizionisti e ricercatori che lavorano insieme per definire il trattamento più appropriato per ciascun paziente. L'obiettivo è offrire un'assistenza altamente specialistica che integra le migliori terapie con la possibilità di accedere, quando indicato, alle più avanzate sperimentazioni cliniche.

 

L'innovazione passa anche dalla medicina di precisione

Lo sviluppo di nuovi farmaci rappresenta soltanto una delle direzioni della ricerca sul tumore del pancreas. Negli ultimi anni il gruppo del professor Reni ha infatti contribuito all'innovazione terapeutica attraverso lo studio CASSANDRA, presentato al Congresso ASCO 2025, che utilizza prima dell’intervento chirurgico uno schema chemioterapico più efficace di quelli precedentemente disponibili.

“L'obiettivo della ricerca è duplice: 

• sviluppare nuovi trattamenti; 
• capire quale strategia terapeutica sia quella giusta per il paziente giusto. 

È in questa direzione che si inserisce anche il progetto CASSANDRA”, conclude il professor Reni.

La ricerca sul tumore del pancreas sta vivendo una fase di straordinario fermento e risultati come quelli ottenuti con daraxonrasib rappresentano un importante passo avanti e un elemento catalizzatore per la ricerca nel settore. Allo stesso tempo, è fondamentale che ogni nuova scoperta venga interpretata con rigore scientifico senza amplificazioni o ingiustificati entusiasmi e tradotta nella pratica clinica solo quando le evidenze lo consentono. 

Per i pazienti, il consiglio rimane quello di affidarsi a centri di riferimento ad alta specializzazione, dove ricerca e assistenza avanzano insieme per offrire le migliori opportunità di cura oggi disponibili e contribuire allo sviluppo di quelle di domani.