Fondazione Telethon annuncia il rilascio dell’autorizzazione al commercio da parte della Commissione Europea di Waskyra™ (Etuvetidigene Autotemcel), terapia genica ex vivo per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una rara e grave immunodeficienza genetica. 

Sviluppata grazie a decenni di ricerca presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano, la terapia rappresenta un importante traguardo scientifico e clinico e una nuova speranza per i pazienti.

 

Cos’è la sindrome di Wiskott-Aldrich

La sindrome di Wiskott-Aldrich è una rara malattia genetica del sangue che causa: 

• grave deficit del sistema immunitario; 
• infezioni ricorrenti; 
• sanguinamenti; 
• eczema; 
• rischio aumentato di sviluppare malattie autoimmuni e tumori. 

La terapia genica offre un’alternativa terapeutica per i pazienti che non possono sottoporsi a trapianto di cellule staminali ematopoietiche a causa della mancanza di un donatore familiare compatibile.

 

L’autorizzazione della terapia genica da parte della Commissione Europea

La decisione della Commissione Europea del 9 gennaio 2026 segue il parere positivo espresso nel novembre 2025 dal Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), che ne raccomandava l’autorizzazione all’immissione in commercio. La stessa terapia è stata inoltre approvata nel dicembre 2025 dalla FDA per il mercato statunitense, confermando l’efficacia di un modello di ricerca e sviluppo unico a livello internazionale.

Fondazione Telethon è, infatti, la prima organizzazione non profit ad aver completato con successo lo sviluppo di una terapia genica, portandola dalla ricerca di laboratorio fino all’approvazione regolatoria sia negli Stati Uniti sia nell’Unione Europea.

“L’autorizzazione della Commissione Europea segna il completamento di un lungo e rigoroso percorso regolatorio, rendendo questa terapia, Waskyra, approvata sia in Europa, sia negli Stati Uniti. Questo traguardo testimonia la solidità di un modello costruito nel tempo, capace di accompagnare una scoperta nata dalla ricerca accademica no profit fino all’approvazione da parte delle massime autorità regolatorie internazionali. 

Rafforza inoltre il nostro impegno a trasformare la ricerca sulle malattie genetiche rare in soluzioni terapeutiche concrete, capaci di generare un reale impatto clinico e di offrire ai pazienti e alle loro famiglie prospettive di trattamento durature” ha commentato Ilaria Villa, Direttrice Generale di Fondazione Telethon.

“L’autorizzazione all’immissione in commercio a livello europeo rappresenta un riconoscimento concreto del rigore scientifico, della qualità dei dati clinici e del lavoro multidisciplinare che ha reso possibile questo risultato - ha aggiunto Alessandro Aiuti, Vicedirettore del SR-Tiget, primario di Immunoematologia Pediatrica dell’IRCCS Ospedale San Raffaele e ordinario di Pediatria all’Università Vita-Salute San Raffaele -. 

È la dimostrazione che la ricerca traslazionale, sostenuta da una visione di lungo periodo, è in grado di generare terapie che possono ridefinire in modo sostenibile gli standard di trattamento delle malattie genetiche rare”.