
Il San Raffaele partecipa a un nuovo studio internazionale per testare il potenziale terapeutico di una molecola per 2 malattie genetiche rare associate ad autismo
PUBBLICATO IL 19 DICEMBRE 2025
L’IRCCS Ospedale San Raffaele è lieto di annunciare che il Prof. Danilo De Gregorio, ricercatore e project leader della Divisione di Neuroscienze, è vincitore di un bando europeo ERDERA (European Rare Diseases Research Alliance), co-finanziato dalla Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica (FRRB), per uno studio che testerà il potenziale terapeutico di una molecola per 2 malattie rare associate all’autismo.
Il progetto di De Gregorio ha ricevuto un finanziamento di 360.000 euro e si inserisce all’interno di un consorzio di ricerca di 6 partner nazionali e internazionali, guidati dalla McGill University (Montréal, Canada). Il progetto avrà una durata prevista fino a un massimo di 3 anni.
In cosa consiste lo studio a cui parteciperà il gruppo di ricerca del Prof. De Gregorio
Lo studio internazionale a cui parteciperà il laboratorio del Prof. De Gregorio è volto a esaminare il potenziale terapeutico di una molecola già brevettata per 2 malattie rare associate all’autismo, in particolare:
- la sindrome dell’X fragile (FXS), una rara condizione genetica che può influenzare lo sviluppo cognitivo, il comportamento e le capacità di comunicazione;
- la sindrome di Phelan–McDermid (PMS), caratterizzata da ritardi nello sviluppo motorio e intellettivo.
Attualmente non sono disponibili trattamenti specifici per queste sindromi. Lo studio complessivo, che include tra i suoi partecipanti il gruppo di ricerca del Prof. De Gregorio, intende valutare il potenziale terapeutico di una molecola che ha già mostrato efficacia e sicurezza nel modulare il sonno e alcune funzioni cerebrali. Lo studio valuterà, in modelli preclinici delle 2 sindromi, gli effetti di questa molecola su:
- sonno;
- comportamento sociale;
- altri sintomi tipici dei disturbi dello spettro autistico.
L’obiettivo è rendere questa molecola pronta per la sperimentazione clinica sull’uomo entro 3 anni.
Chi è il Prof. Danilo De Gregorio
Farmacologo di formazione internazionale, il Prof. Danilo De Gregorio ha conseguito la laurea in Farmacia all’Università di Napoli “Federico II” e il dottorato in Scienze Farmacologiche e Medicina Sperimentale all’Università della Campania “Vanvitelli”.
Dopo un periodo di ricerca post-dottorale nel Dipartimento di Psichiatria della McGill University di Montréal, Canada, De Gregorio è tornato in Italia nel 2021 come Professore Associato di Farmacologia presso l’Università Vita-Salute San Raffaele e project leader del gruppo di Neuropsicofarmacologia.
La sua ricerca combina tecniche comportamentali ed elettrofisiologiche avanzate su modelli animali per studiare la psicofarmacologia di composti psicoattivi, tra cui allucinogeni e cannabinoidi, e il loro ruolo nei disturbi mentali. I suoi studi, pubblicati su riviste di rilievo come Nature, PNAS e Nature Communications, gli hanno valso numerosi riconoscimenti e finanziamenti, tra cui quelli del Canadian Institute of Health Research e del Fonds pour la recherche en Santé du Québec.



