Trasferimento genico in cellule staminali

Unità SR-Tiget
Giuliana Ferrari, Coordinatrice Attività di Ricerca e Capo Unità

giuliana.ferrari@hsr.it



L’attività di ricerca di questa Unità riguarda la biologia delle cellule staminali emopoietiche e il trasferimento genico in queste cellule per la cura di difetti genetici. La terapia genica è una terapia innovativa nel campo delle malattie genetiche e si basa sul trasferimento di geni nelle cellule dei pazienti, per correggere un difetto genetico. Sin dal 1989 abbiamo sviluppato strategie molecolari basate sull’uso dei vettori retrovirali, la cui applicazione in protocolli clinici ha portato al successo nella cura dei pazienti trattati.
Recentemente, la nostra ricerca ha sviluppato vettori lentivirali per l’espressione della beta-globina umana e modelli preclinici per valutare efficacia e sicurezza della terapia genica della talassemia. Questi studi hanno portato all’approvazione e all’inizio di un protocollo clinico di terapia genica per pazienti talassemici. Gli studi di follow up clinico e molecolare valuterranno la correzione della malattia e della ricostituzione ematopoietica da parte delle cellule geneticamente modificate.
Altri progetti di ricerca di base vertono sull’indagine molecolare delle interazioni vettore-genoma, sulla biologia delle cellule staminali emopoietiche e le interazioni con il microambinete, e sul controllo molecolare dell’eritropoiesi.

wwwPer maggiori dettagli sull’Unità, visita la pagina di questo gruppo sul sito della Ricerca in inglese.