Regolazione epigenetica e modificazione mirata del genoma

Unità SR-Tiget
Angelo Lombardo, Group Leader

lombardo.angelo@hsr.it

Il gruppo è interessato allo sviluppo di approcci innovativi per il trattamento delle malattie e allo studio di questioni biologiche fondamentali. A tal fine, abbiamo recentemente sviluppato una nuova strategia per silenziare stabilmente l'espressione genica attraverso editing epigenetico mirato. Stiamo sfruttando questa innovativa strategia per:
(i) affrontare malattie ereditarie per le quali il silenziamento genico è una valida soluzione terapeutica, come le emoglobinopatie e l'ipercolesterolemia familiare;
(ii) determinare la specificità e la persistenza del silenziamento epigenetico durante lo sviluppo e il differenziamento cellulare, due aspetti chiave per permettere di sfruttare in maniera efficace e sicura la tecnologia;
(iii) far luce sui principi fondamentali che regolano la deposizione e il mantenimento del silenziamento epigenetico, informazioni biologiche di base che possono essere potenzialmente utilizzate per migliorare ulteriormente la piattaforma.
Per raggiungere questi obiettivi, stiamo sfruttando procedure di trasferimento genico efficaci e invisibili, modelli di malattia rilevanti, strategie ad alta processività di loss-of-function sull'intero genoma e analisi trascrittomiche a singola cellula, in collaborazione con scienziati di fama internazionale. Infine, sulla base della nostra vasta esperienza nell'ambito dell'editing genomico mirato, stiamo espandendo il nostro campo di ricerca per includere il trapianto cellulare e d'organo. A questo riguardo, stiamo (i) combinando procedure di editing genico e di riprogrammazione cellulare allo scopo di generare cellule staminali universalmente trapiantabili e (ii) sfruttando il potenziale differenziativo delle cellule staminali pluripotenti per derivare chimere tra specie diverse a scopi terapeutici.

wwwPer maggiori dettagli sull’Unità, visita la pagina di questo gruppo sul sito della Ricerca in inglese.