Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget)

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Direttore: Luigi Naldini
Vice Direttore: Alessandro Aiuti

L’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) è nato nel 1995 come joint-venture tra l’Istituto Scientifico San Raffaele e la Fondazione Telethon, con lo scopo di portare avanti ricerca di frontiera nel campo della terapia genica e cellulare applicata alle malattie genetiche con il fine di trasformare i risultati sperimentali in terapie fruibili per i pazienti.

Le attività dell’Istituto coprono tutti gli stadi della ricerca di base e clinica e includono:

  • la scoperta dei geni responsabili di patologie genetiche e l’indagine dei meccanismi fisiopatologici alla base di tali malattie
  • lo sviluppo e validazione di nuove tecnologie per il trasferimento genico e la messa a punto di metodi per l’editing mirato del genoma
  • lo studio e manipolazione di cellule staminali e l’implementazione di nuovi protocolli per il loro impiego nei trapianti e nella rigenerazione tissutale
  • la caratterizzazione delle cellule effettrici dell’immunità e la modulazione della risposta immune ai prodotti della terapia genica e cellulare
  • la sperimentazione di nuove strategie terapeutiche in modelli animali di malattia
  • gli studi clinici nei pazienti.

Da sempre l’approccio dell’Istituto alle ricerche di terapia genica e cellulare è stato orientato agli aspetti traslazionali. Le malattie studiate (da quelle al primo stadio di indagine nei modelli animali a quelle a un livello avanzato di sperimentazione clinica) sono le immunodeficienze primarie, le leucodistrofie e altre malattie da accumulo lisosomiale, la talassemia, l’emofilia e il diabete di tipo I. Nel 2016 la Commissione Europea ha dato l’autorizzazione per la commercializzazione di Strimvelis, la prima terapia genica ex vivo con cellule staminali per trattare i pazienti affetti da ADA-SCID (immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi). Questa terapia, sviluppata all’SR-Tiget, è stata portata sul mercato grazie all’alleanza strategica tra Ospedale San Raffaele, Fondazione Telethon e GlaxoSmithKline.

 

STRUTTURA DI SR-TIGET

L’Istituto è diretto da Luigi Naldini dal 2008. Il Direttore è coadiuvato dal Vice Direttore e Coordinatore della Ricerca Clinica, Alessandro Aiuti.

La ricerca sperimentale è organizzata in 13 Unità di ricerca (dettagliate nell’elenco sottostante) che comprendono uno staff di più di 150 persone tra Capi Unità, Group Leader, Project Leader, post-dottorandi, studenti di dottorato, borsisti. Inoltre, l’Istituto dispone di quattro unità dedicate alla traslazione clinica dei risultati: Unità di Bioinformatica, Unità di studio delle Integrazioni Vettoriali, Centro di Saggio GLP, Laboratorio Clinico SR-Tiget.

L’Unità di Ricerca Clinica, coordinata da Alessandro Aiuti, è dedicata a diagnosi, trattamento e follow-up dei pazienti affetti da immunodeficienze primarie, malattie ematologiche e metaboliche, e comprende anche l’SR-Tiget Clinical Trial Office. L’Unità collabora strettamente con le Unità di Immunoematologia Pediatrica (diretta da Alessandro Aiuti) e di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo (diretta da Fabio Ciceri) dell’Ospedale San Raffaele.

A supporto della gestione delle attività dell’Istituto ci sono infine un Ufficio Amministrazione e Controllo, un Ufficio Scientifico e un Ufficio Gestione alleanze e Affari Regolatori.

 

Posizioni aperte

L’elenco delle posizioni aperte presso i laboratori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica, insieme a molte altre informazioni sull’attività dell’istituto, sono disponibili nella pagina dedicata a SR-Tiget sul sito della ricerca del San Raffaele.

 

Gruppi di ricerca di base e clinica

Luigi Naldini Direttore, Capo Unità

Tecnologie di trasferimento genico e nuove strategie di terapia genica

Alessandro Aiuti Vice Direttore, Capo Unità

Patogenesi e terapia delle immunodeficienze primitive

Unità di Ricerca Clinica (CRU)

Alessandra Biffi Capo Unità

Terapia genica con cellule staminali ematopoietiche delle malattie da accumulo lisosomiale

Fabio Ciceri Capo Unità

Ematologia e trapianto di cellule staminali ematopoietiche

Giuliana Ferrari Capo Unità

Trasferimento genico in cellule staminali

Angela Gritti Capo Unità

Terapia cellulare con cellule staminali neurali nelle patologie da accumulo lisosomiale

Eugenio Montini Capo Unità

Biosicurezza della terapia genica e mutagenesi inserzionale

Anna Villa Capo Unità

Patogenesi e trattamento delle immunodeficienze primarie e difetti genetici dell’osso

Bernhard Gentner Group Leader

Ricerca traslazionale sulle cellule staminali e leucemie

Silvia Gregori Group Leader

Meccanismi di tolleranza periferica

Angelo Lombardo Group Leader

Regolazione epigenetica e modificazione mirata del genoma

Raffaella Di Micco SR-Tiget Group Leader

Senescenza cellulare in invecchiamento di cellule staminali, differenziamento e cancro

Andrea Ditadi SR-Tiget Group Leader

Sviluppo del sistema ematopoietico e modelli di patologia

Anna Kajaste-Rudnitski SR-Tiget Group Leader

Interazioni retrovirus-ospite e immunità innata al trasferimento genico

Renato Ostuni SR-Tiget Group Leader

Genomica del sistema immunitario innato