Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget)

Unità di Ricerca Clinica

English version

L’Unità di Ricerca Clinica (CRU) è stata fondata nel 1999 al fine di creare un’infrastruttura con personale dedicato e competenze interne per condurre protocolli clinici di ricerca per le malattie genetiche. È stata costituita grazie a un contributo dedicato della Fondazione Telethon a SR-Tiget.

La CRU è un centro di eccellenza per la terapia genica e cellulare delle malattie genetiche. L’obiettivo generale di questa Unità è l’applicazione delle scoperte della ricerca di base e di approcci innovativi di terapia genica e cellulare per il trattamento delle malattie genetiche, con particolare riguardo alle immunodeficienze primitive, le malattie genetiche autoimmuni, le emoglobinopatie e le malattie da accumulo lisosomiale.

L’Unità è diretta da Alessandro Aiuti e opera in cooperazione con l’Unità di Immunoematologia Pediatrica (diretta da Alessandro Aiuti) e l’Unità di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo (diretta da Fabio Ciceri) dell’Ospedale San Raffaele.

La CRU dispone di spazi e personale dedicato, inclusi medici ricercatori, clinici, infermieri e personale a supporto delle sperimentazioni cliniche, costituendo l’ambiente ideale per trasformare i risultati della ricerca di base e clinica in pratica clinica. L’Unità dispone di 3 camere di degenza pediatriche (con aria filtrata e in isolamento) nell’Unità di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo, e di 2 letti per degenze giornaliere (Day Hospital) e di ambulatori in uno spazio dedicato all’interno del Dipartimento Pediatrico. I bambini che non necessitano di particolare isolamento sono ricoverati nel reparto di Pediatria, dotato di 50 letti, 40 per bambini e 10 per neonati. Le attività ambulatoriali sono condotte in 3 diversi ambulatori: uno per le malattie immunologiche, uno per le patologie ematologiche e uno per la malattie neurologiche rare.

L’Unità di Trapianto di Midollo Osseo pediatrico fa parte della rete dell’Associazione Italiana di Emato-Oncologia pediatrica (AIEOP), ha ottenuto la certificazione ISO e la certificazione JACIE insieme con l’Unità di Trapianto di Midollo Osseo dell’adulto. Lo staff clinico è composto da ematologi, pediatri, specializzandi in Pediatria e infermieri.

La CRU possiede tutte le competenze per condurre al suo interno protocolli clinici basati su terapie avanzate secondo norme di buona pratica clinica (GCP). Queste attività sono gestite dal Clinical Trial Office di SR-Tiget (TCTO), certificato ISO 9001. Lo staff del TCTO include due esperti di questioni regolatorie, 2 infermiere di ricerca, un data manager, una farmacista, un monitor clinico, un mediatore culturale e una segretaria.

Le attuali attività di ricerca clinica sono focalizzate sull’implementazione di protocolli sperimentali basati sulla terapia genica per il trattamento dell’ADA-SCID, della Sindrome di Wiskott-Aldrich, della Leucodistrofia Metacromatica (MLD) e della beta-talassemia. Altri studi volti a migliorare la conoscenza delle malattie genetiche includono lo studio di storia naturale dell’MLD, la diagnosi avanzata e la storia naturale delle immunodeficienze primitive e delle malattie da immunodisregolazione, e lo studio dell’immunoricostituzione dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Studi Clinici attivi

  1. Trasferimento del gene ADA nelle cellule ematopoietiche staminali/progenitrici per il trattamento dell’ADA SCID
    PI: Alessandro Aiuti; Co-PI: Maria Grazia Roncarolo, Fabio Ciceri
  2. Terapia Genica con cellule staminali ematopoietiche per la Sindrome di Wiskott-Aldrich
    PI: Alessandro Aiuti; Co- PI: Fabio Ciceri, Maria Grazia Roncarolo
  3. Protocollo clinico di Fase I/II di terapia genica con cellule staminali ematopoietiche per il trattamento della Leucodistrofia Metacromatica
    PI: Alessandra Biffi; Co-PI: Luigi Naldini, Maria Grazia Roncarolo, Maria Grazia Natali Sora

Staff dell’Unità di Ricerca Clinica
Nome Posizione
Alessandra Biffi Capo Unità, RUF
Maria Ester Bernardo Pediatra
Maria Pia Cicalese Pediatra
Francesca Ferrua Pediatra
Maddalena Migliavacca Pediatra
 Federica Barzaghi Specializzanda in Pediatria
 Marta Frittoli Specializzanda in Pediatria
 Laura Lorioli Specializzanda in Pediatria
 Roberta Pajno Specializzanda in Pediatria
Francesca Fumagalli Consulente neurologa
Francesca Ciotti Consulente psicologa
Sabrina Canale Consulente neuropsicologa
Clara Soliman Dirigente infermieristico
Miriam Casiraghi Infermiera di Ricerca TCTO
Gigliola Antonioli Infermiera di Ricerca TCTO
Laura Castagnaro Data Manager
Marcella Facchini Data Manager
Emanuela Mrak Monitor TCTO
Marco Bonopane Regulatory Affair officer TCTO
Antonio Martelli Regulatory Affair officer TCTO
Maria Albrecht Farmacista TCTO
Giuliana Tomaselli Segretaria
Samih El Hossary Mediatore Culturale

 

Home