Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget)

Centro di Saggio BPL HSR-TIGET

Le Buone Pratiche di Laboratorio (BPL/Good Laboratory Practice GLP) costituiscono un sistema di qualità relativo ai processi organizzativi e alle condizioni secondo cui gli studi non clinici di sicurezza sulla salute sono pianificati, condotti, monitorati, registrati, archiviati e documentati (D.Lgs. 50, 2 marzo 2007; G.U. 86, 16 aprile 2007 e OECD Principles of Good Laboratory Practice, N1, as revised in 1997, ENV/MC/CHEM(98)17).
Il fine delle norme di Buona Pratica di Laboratorio è la promozione della qualità della sperimentazione non clinica e la produzione di dati sperimentali affidabili che ne garantisce il riconoscimento internazionale. La qualità BPL assicura la standardizzazione e riproducibilità delle attività e dei risultati ottenuti, ottimizza l’utilizzo degli animali e promuove l’attenzione al loro benessere.
Studi clinici di terapia genica hanno dimostrato il potenziale terapeutico delle cellule ematopoietiche modificate geneticamente nel correggere malattie genetiche. Considerando che questa strategia terapeutica è applicata a un sempre maggior numero di malattie che iniziano lo sviluppo clinico, studi preclinici rigorosi, condotti in appropriati modelli, secondo le regole BPL sono di primaria importanza per valutare il rapporto rischio/beneficio e soddisfare i requisiti per richiedere l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio.

Attività
Il Centro di Saggio BPL è stato sviluppato nei laboratori di ricerca dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) attraverso la sinergia di competenze diverse maturate nell’ambito della ricerca sulla terapia genica, in aziende biotecnologiche, in patologia, nella valutazione della sicurezza dei medicinali e nel sistema di qualità BPL.
L’obiettivo finale del Centro di Saggio è valutare la biosicurezza dei prodotti medicinali di terapia genica (Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP) in ottemperanza alle direttive OCSE secondo le norme BPL.
Sono stati sviluppati protocolli di studio per i saggi biologici sia in vitro che in vivo. In particolare, sono stati definiti i protocolli per:

  • preparazione e trasduzione con vettori virali di cellule ematopoietiche;
  • il condizionamento;
  • validazione di metodi di biologia cellulare e molecolare;
  • studi preclinici di caratterizzazione del potenziale tumorigenico e tossicologico dei prodotti di terapia genica;
  • studi di biodistribuzione in vivo delle cellule umane trasdotte.

Le attività sperimentali svolte all’interno del Centro di Saggio BPL HSR-TIGET sono eseguite secondo Procedure Operative Standard (POS) in conformità ai principi BPL. Le procedure analitiche sono state sviluppate e validate secondo le linee guida dell’EMA.

Il Centro di Saggio inoltre quale Test Facility gestisce studi multisito presso Contract Research Organisation (CRO) e industrie farmaceutiche nazionali e internazionali certificate BPL.
Il Centro di Saggio HSR-TIGET è stato certificato dal Ministero della Salute il 28 marzo 2014, a seguito dell’ispezione ministeriale effettuata il 25 e 26 febbraio 2014. La certificazione di conformità ne dichiara l’idoneità a effettuare test nel rispetto dei princìpi della Buona Pratica di Laboratorio, di cui all’allegato II del D.Lgs 50 del 2 marzo 2007, nelle seguenti aree di competenza:

  • 2) studi di tossicità;
  • 9.4) studi di biotecnologia e biologia molecolare.

Il Centro di Saggio GLP HSR-TIGET rappresenta la prima realtà accademica certificata BPL per l’esecuzione di studi di terapia cellulare e genica.

Laboratori BPL
Sono stati attrezzati diversi laboratori dedicati alle attività BPL: due laboratori di biologia molecolare (di cui uno BSL2), cinque locali all’interno dello stabulario SPF, un archivio, un laboratorio di citometria a flusso (FRACTAL), un laboratorio di patologia.

Personale del Centro di Saggio BPL
Il Centro di Saggio comprende 50 persone tra laureati, tecnici e ausiliari suddivisi in Direzione, unità di assicurazione qualità, amministratore procedure operative, archivista, direttori di studio, patologi, veterinario designato e altro personale qualificato. Il Centro di Saggio comprende e si avvale del supporto scientifico di alcuni capi unità di SR-Tiget, responsabili di specifiche linee di ricerca.

Per informazioni: Direttore Centro di Saggio, Dr. Patrizia Cristofori.


Ultimo aggiornamento:
novembre 2014

Home