Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget)

English version

Direttore: Luigi Naldini

L’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), diretto da Luigi Naldini, è una joint-venture tra l’Istituto Scientifico San Raffaele e la Fondazione Telethon. Obiettivo dell’Istituto è rappresentare un centro di eccellenza in tutti gli stadi della ricerca di base e clinica in terapia genica e cellulare, dalla scoperta dei geni responsabili di patologie genetiche all’indagine dei meccanismi fisiopatologici alla base di tali malattie, dallo sviluppo e validazione di nuove tecnologie per il trasferimento genico alla messa a punto di metodi per l’editing mirato del genoma, dallo studio e manipolazione di cellule staminali di diversa origine all’implementazione di nuovi protocolli per il loro impiego nei trapianti e nella rigenerazione tissutale, dalla caratterizzazione delle cellule effettrici dell’immunità innata e adattativa alla modulazione della risposta immune ai prodotti della terapia genica e cellulare, dalla sperimentazione di nuove strategie terapeutiche nei modelli animali di malattia fino agli studi clinici nei pazienti.
Da sempre l’approccio dell’Istituto alle ricerche di terapia genica e cellulare è stato orientato agli aspetti traslazionali. Le malattie studiate, da quelle al primo stadio di indagine nei modelli animali a quelle a un livello avanzato di sperimentazione clinica, sono le immunodeficienze primarie, le leucodistrofie e altre malattie da accumulo lisosomiale, la talassemia, l’emofilia e il diabete di tipo I.
In SR-Tiget è attiva una Unità di Ricerca Clinica (CRU, Coordinatore della Ricerca Clinica: Alessandro Aiuti), che è dedicata a diagnosi, trattamento e follow-up dei pazienti affetti da immunodeficienze primarie, malattie ematologiche e metaboliche, e che comprende SR-Tiget Clinical Trial Office (TCTO). L’Unità collabora strettamente con le Unità di Immunoematologia Pediatrica (diretta da Alessandro Aiuti) e di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo (diretta da Fabio Ciceri) dell’Ospedale San Raffaele.
Inoltre, SR-Tiget comprende una Unità di studio delle Integrazioni Vettoriali, dedicata al monitoraggio delle integrazioni dei vettori virali negli studi preclinici e clinici, e un Centro di Saggio GLP, dedicato alla conduzione di studi preclinici di terapia genica e cellulare secondo le regole GLP (Good Laboratory Practice, ossia Buone Pratiche di Laboratorio).
I prodotti medicinali per terapia genica e cellulare utilizzati negli studi clinici in corso vengono prodotti nella facility GMP (Good Manufacturing Practice), ossia operante secondo Norme di Buona Fabbricazione, di MolMed S.p.A.

SR-tiget schema-ITA

 

STRUTTURA DI SR-TIGET

L’Istituto è diretto da Luigi Naldini dal 2008. Il Direttore è coadiuvato da un Coordinatore della Ricerca Clinica (Alessandro Aiuti). I gruppi di ricerca di base e clinica attivi presso SR-Tiget sono dettagliati nell’elenco sottostante. Lo staff comprende un totale di 180 persone, inclusi Capi Unità, Group Leaders, Project Leaders, post-dottorandi, studenti di dottorato, borsisti e personale amministrativo, comprendente un responsabile controllo di gestione, un scientific officer, un regulatory affairs manager, degli alliance managers e una segreteria amministrativa.

 

Posizioni aperte

  • Posizione di Postdoctoral Fellow subito disponibile presso il laboratorio di Silvia Gregori – Meccanismi di tolleranza periferica. Più info qui.
  • Posizioni di Postdoctoral Fellow, Research Fellow e PhD candidate
    aperte presso il laboratorio di Andrea Ditadi – Human hematopoietic development and disease modeling. Più info qui.
  • Postdoctoral Fellows
    Siamo alla ricerca di candidati motivati a ricoprire posizioni di Postdoctoral Fellows presso i gruppi di ricerca di base e clinica di SR-Tiget. Invitiamo gli interessati a consultare l’elenco dei gruppi di ricerca attivi presso l’Istituto e a inviare la propria candidatura, completa di CV e lettere di referenza, rivolgendosi direttamente allo specifico gruppo di interesse.

 

Gruppi di ricerca di base e clinica

Luigi Naldini Direttore, Capo Unità

Tecnologie di trasferimento genico e nuove strategie di terapia genica

Angiogenesi e Targeting Tumorale

Alessandro Aiuti Coordinatore Ricerca Clinica, Capo Unità

Patogenesi e terapia delle immunodeficienze primitive

Unità di Ricerca Clinica (CRU)

Alessandra Biffi Capo Unità

Terapia genica con cellule staminali ematopoietiche delle malattie da accumulo lisosomiale

Giuliana Ferrari Capo Unità

Trasferimento genico in cellule staminali

Angela Gritti Capo Unità

Terapia genica e cellulare (cellule staminali neurali) delle malattie da accumulo lisosomiale

Eugenio Montini Capo Unità

Biosicurezza della terapia genica e mutagenesi inserzionale

Anna Villa Capo Unità

Terapia genica per WAS e basi biologiche della sindrome di Omenn

Bernhard Gentner Group Leader

Ricerca traslazionale sulle cellule staminali e leucemie

Silvia Gregori Group Leader

Meccanismi di tolleranza periferica

Angelo Lombardo Group Leader

Regolazione epigenetica e modificazione mirata del genoma

Marita Bosticardo SR-Tiget Group Leader

Biologia e rigenerazione del timo

Raffaella Di Micco SR-Tiget Group Leader

Senescenza cellulare in invecchiamento di cellule staminali, differenziamento e cancro

Andrea Ditadi SR-Tiget Group Leader

Sviluppo del sistema ematopoietico e modelli di patologia

Anna Kajaste-Rudnitski SR-Tiget Group Leader

Interazioni retrovirus-ospite e immunità innata al trasferimento genico

Renato Ostuni SR-Tiget Group Leader

Genomica del sistema immunitario innato