Staminali nei ventricoli cerebrali: testata in laboratorio nuova tecnica di terapia genica

Milano, 6 dicembre 2017 – Uno studio pubblicato oggi sulla rivista scientifica Science Advances dimostra per la prima volta, seppure in via sperimentale, l’efficacia di una tecnica di trapianto e terapia genica che si basa sul trapianto di cellule staminali del sangue direttamente nei ventricoli cerebrali di modo che diano origine a una progenie cellulare simile alla microglia (cellule del sistema immunitario che hanno il compito di difendere il sistema nervoso centrale), capace di svolgere un’azione terapeutica in tempi rapidi contro la neurodegenerazione. La ricerca è stata svolta presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) dell’Ospedale San Raffaele in collaborazione con il Boston Children’s Hospital/Dana Farber Cancer Institute di Harvard, ed è stata coordinata da Alessandra Biffi, che supervisiona una unità di ricerca presso SR-Tiget ed è direttrice del Gene therapy program del Boston Children’s/Dana Farber Cancer Institute di Harvard. La tecnica, testata per ora in un modello sperimentale di malattia metabolica, potrebbe avere applicazioni terapeutiche anche per patologie neurodegenerative in cui la microglia svolge un ruolo fondamentale.

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