L’editing del genoma a un passo dalla sperimentazione clinica

Milano, 13 ottobre 2017 – Un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano ha appena pubblicato uno studio che conferma l’efficacia della tecnica di gene editing nel correggere i difetti genetici alla base dell’immunodeficienza ereditaria SCID-X1. Lo studio, appena pubblicato su Science Translational Medicine, rappresenta un importante passo avanti in quanto i ricercatori sono riusciti a disegnare la mappa che porterà all’applicazione clinica.

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